Healx, una empresa británica que utiliza la inteligencia artificial para descubrir nuevos fármacos contra enfermedades raras, ha recaudado 47 millones de dólares en una ronda de financiación de serie C codirigida por la europea Atomico y R42, con sede en Silicon Valley.
La empresa también ha comunicado que ha recibido la autorización reglamentaria para iniciar los ensayos clínicos de fase 2 de un nuevo fármaco en EE.UU. a finales de este año.
Healx se presenta como una «línea de descubrimiento de fármacos» que identifica conexiones ocultas entre compuestos químicos existentes (por ejemplo, medicamentos y productos farmacéuticos en diversas fases del ciclo de desarrollo) y enfermedades raras. Para ello, coteja una miríada de fuentes de datos públicas y privadas, como literatura biomédica, conjuntos de datos bioquímicos y sobre enfermedades, ensayos clínicos y patentes, para crear un «gráfico de conocimiento biomédico» de las enfermedades raras.
«Nuestra plataforma de IA y nuestros equipos de expertos nos permiten identificar y descubrir nuevas biologías de enfermedades y emparejarlas con pequeñas moléculas adecuadas», dijo el cofundador y CEO de Healx, Tim Guilliams. «Nuestro equipo de biología digital se centra en comprender las complejas firmas biológicas de las enfermedades, mientras que nuestro equipo de química digital utiliza la IA para emparejar estas firmas con sustancias químicas, pequeñas moléculas y fármacos, utilizando para ello técnicas computacionales como las pantallas virtuales y la química generativa.»
Por norma general, las empresas farmacéuticas adoptan lo que suele denominarse «una enfermedad, una diana, un fármaco» para el descubrimiento de medicamentos. Esto significa que empiezan centrándose en una única diana molecular responsable de una enfermedad y, a continuación, diseñan un fármaco dirigido a esa molécula. El problema, sin embargo, es que esto lleva mucho tiempo y tiene altas tasas de fracaso, que es donde Healx promete ayudar mediante el análisis de millones de puntos de datos de fármacos y enfermedades en tándem para encontrar conexiones hasta ahora no detectadas que podrían presentar nuevos tratamientos utilizando compuestos conocidos.
Fundada en Cambridge en 2014, Healx es una idea original de Guilliams y del presidente de la empresa, David Brown. Guilliams es doctor en biofísica y neurociencia por la Universidad de Cambridge, mientras que Brown fue director mundial de descubrimiento de fármacos en Roche, aunque quizá sea más conocido por ser el coinventor del famoso medicamento para la disfunción eréctil Viagra.
Diseño de fármacos
Con los nuevos 47 millones de dólares, Healx se prepara para iniciar un ensayo clínico de fase 2 de un novedoso tratamiento que ha desarrollado para la neurofibromatosis tipo 1(NF1), un trastorno genético que provoca el crecimiento de tumores en los nervios humanos. Aunque se trata de una enfermedad rara, la NF1 se considera uno de los trastornos genéticos más frecuentes, ya que afecta hasta a 1 de cada 3.000 personas. Aunque los tumores suelen ser benignos, pueden causar otros síntomas relacionados con la piel, los ojos y el sistema nervioso, y también pueden llegar a ser cancerosos.
Healx ya había obtenido en 2021 la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) como nuevo fármaco en investigación para el síndrome del cromosoma X frágil, y la empresa también se encuentra en las primeras fases de descubrimiento o preclínicas de la IA para otras afecciones oncológicas (cáncer), renales (riñón) y neurológicas (sistema nervioso).
Se espera que los ensayos de fase 2 del principal candidato de Healx para la NF1, denominado HLX-1502 (un comprimido de administración oral), comiencen a finales de 2024 y se centren en adultos jóvenes con NF1 y neurofibroma plexiforme inoperable, un tipo específico de tumor asociado a la NF1.
La empresa llegó al HLX-1502 utilizando un fármaco ya existente desarrollado para otra cosa totalmente distinta que nunca se había lanzado en los EE.UU. La empresa dice que está reformulando ese fármaco, y como ya tenía datos de seguridad adjuntos debido a pruebas previas en pacientes sanos, esto da a la empresa un mayor grado de confianza en que tendrá menos efectos secundarios.
Esto es importante, dado que Healx se centra en una enfermedad que a menudo implica tumores benignos en pacientes por lo demás sanos.
«Hay un montón de tratamientos contra el cáncer por ahí, donde, básicamente, matan todo, las células sanas, las células no sanas, y hay un montón de efectos secundarios», dijo Guilliams. «Así que para la comunidad de pacientes y las familias, para los que tienen la forma benigna, pueden vivir de 40 a 50 años. No tiene sentido someterlos a fármacos oncológicos crónicos durante décadas con efectos secundarios que son muy fuertes».
La tecnología de Healx examina todo tipo de fármacos existentes en desarrollo, así como aquellos que han sido archivados por diversas razones pero que cuentan con datos suficientes como para ser útiles para que otros se basen en ellos.
«Hay cientos de miles de compuestos y moléculas pequeñas», dijo Guilliams. «Pero una vez que empiezas a ver patrones entre distintos tipos de datos y predicciones, puedes intentar seleccionar el fármaco que crees que tiene menos riesgos. La IA nos ayuda a encontrar el mejor fármaco posible para la biología de una enfermedad concreta. En este caso, queríamos algo que se dirigiera específicamente al nervio, donde creíamos que habría menos efectos secundarios».
Todo esto nos lleva a una pregunta obvia: Si Healx ha desarrollado su principal candidato para la NF1 basándose en el trabajo realizado previamente por otros, ¿es realmente el propietario de este candidato? Según Guilliams, Healx presentó y posee las patentes del HLX-1502 específicamente para el tratamiento de la NF1 y «otras enfermedades relacionadas con los nervios», y la FDA también le ha concedido la exclusividad de nuevo medicamento en el mercado estadounidense. Esta exclusividad suele concederse a las nuevas entidades químicas (NCE), que se definen como medicamentos «innovadores» o en los que se han producido «cambios significativos en medicamentos ya aprobados, como un nuevo uso».
«Siempre se lleva a cabo un análisis comercial y de propiedad intelectual exhaustivo a la hora de seleccionar nuestro principal candidato a fármaco llevado a la clínica», afirmó Guilliams.
Sin embargo, Healx no reveló el origen real del compuesto original ni los datos de seguridad.
Hay dinero en las drogas
Antes de esta ronda, Healx había recaudado alrededor de 68 millones de dólares, la mayor parte de los cuales llegó a través de una ronda de serie B de 56 millones de dólares en 2019. La empresa también anunció recientemente una inversión de uno de sus socios a largo plazo, la Children’s Tumor Foundation (CTF). La CTF proporcionará «pagos por hitos» a Healx a medida que avance en sus ensayos clínicos.
Cabe señalar que, aunque el CTF es una organización sin ánimo de lucro, este acuerdo financiero no es una subvención, aunque Healx no ha revelado las condiciones de la inversión.
Lo que es particularmente notable es que la ronda de serie C de Healx es 9 millones de dólares inferior a su ronda de serie B de hace cinco años, lo que, aunque no es inaudito, es un poco inusual en el ámbito de la financiación de nuevas empresas. De hecho, cuando se le preguntó cuál era la parte del negocio de Healx que requería más capital, Guilliams dijo que era la realización de ensayos clínicos, una fase en la que la empresa se está embarcando ahora con su candidato NF1.
Una fuente familiarizada con el asunto dijo que Healx inicialmente trató de recaudar mucho más de lo que esperaba para su ronda de Serie C, y la compañía también redujo su plantilla en aproximadamente un 45% el año pasado a través de una serie de despidos voluntarios y obligatorios, alrededor de 70 empleados.
Así lo ha confirmado Healx. Guilliams señala que la crisis económica y los factores macroeconómicos no han sido muy benévolos con la comunidad de empresas emergentes en los últimos años.
«Es importante señalar que cuando los mercados se desplomaron, estábamos en proceso de conseguir una ronda mayor», dijo Guilliams. «Retiramos la oferta en ese momento y nos adaptamos eficazmente a las nuevas condiciones del mercado racionalizando las operaciones, centrándonos en nuestros puntos fuertes y haciéndonos más rentables y ágiles. Esto nos permitió mantener nuestro impulso y seguir haciendo progresos significativos, que estamos orgullosos de anunciar ahora. Nuestros avances en IA generativa han mejorado aún más nuestra eficiencia de capital, permitiéndonos lograr más con menos recursos. Así pues, iniciamos la nueva ronda de financiación con una mejor perspectiva de lo que necesitábamos para alcanzar nuestros objetivos.»
Así pues, Guilliams presenta la última encarnación de su recaudación de fondos de serie C como sobresuscrita, señalando que ahora ha recaudado más de lo que se había propuesto.
«Dadas las difíciles condiciones del mercado para la financiación de la biotecnología y la tecnología punta en los últimos dos años, nuestra capacidad para conseguir esta inversión subraya la confianza que nuestros inversores tienen en nuestro enfoque y nuestra tecnología», añadió.
El aumento de Healx se produce en medio de una oleada de inversiones en plataformas de descubrimiento de fármacos basadas en IA. Entre ellas se encuentra Formation Bio, respaldada por Sam Altman, que recientemente recaudó 372 millones de dólares, así como una nueva empresa llamada Xaira que se lanzó con una financiación de 1.000 millones de dólares, ambas han conseguido más de lo que Healx ha recaudado en total.
Guilliams subrayó que gran parte del trabajo de base necesario para comercializar su primer fármaco ya se ha realizado, por lo que esta vez no requiere tanto capital. También señaló que la valoración de su empresa ha subido desde su última ronda de financiación, pero no quiso revelar datos concretos.
«Lo importante es la calidad de los programas: elegir los que tienen más potencial», afirma Guilliams. «El tamaño del mercado de la NF1 es de 16.000 millones de dólares [según el propio análisis comercial interno de Healx], y si [su candidato] funciona en la NF1, es probable que funcione en otras enfermedades relacionadas con los nervios; ya las estamos probando preclínicamente. En las enfermedades raras, los ensayos clínicos son más pequeños, por lo que no necesitamos una tonelada de dinero, lo cual, en los mercados actuales, es un buen lugar para estar».
Guilliams también confirmó que la empresa redujo los despidos de personal, aunque se negó a entrar en detalles sobre el número o las circunstancias, más allá de que incluyó «medidas voluntarias y obligatorias».
«A pesar de la dificultad de prescindir de personas excepcionales, este proceso nos ha convertido en un equipo más fuerte y centrado», afirmó. «Esta reestructuración formaba parte de nuestra estrategia para racionalizar las operaciones y mejorar nuestro enfoque en áreas terapéuticas clave y avances tecnológicos.»
Entrada en el mercado
En la actualidad, Healx cuenta con unos 55 empleados, aproximadamente la mitad de los cuales «programan», ya sea en el ámbito del aprendizaje automático o de la biología computacional. La otra mitad es el equipo clínico y farmacológico, que «trabaja codo con codo con los técnicos», explica Guilliams.
Aunque el grueso de su equipo tiene su sede en Cambridge (Reino Unido), la empresa busca ahora expandirse sobre el terreno en Estados Unidos, donde sus ensayos clínicos comenzarán en diciembre. Después de eso, es probable que pasen varios años más antes de que algo se acerque a salir al mercado, debido a los estrictos requisitos reglamentarios para los nuevos fármacos.
«De forma conservadora, diría que esperamos obtener resultados clínicos en el primer semestre de 2026 y, en función de esos resultados y de las interacciones con los organismos reguladores, es posible que tengamos que realizar un segundo ensayo clínico y, a continuación, registrar el fármaco», afirma Guilliams.
Además de Atomico y R42, los principales inversores, la ronda de capital de serie C de Healx contó con la participación de Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h y VU Venture Partners.
